Terapia genowa – kolejny przełom w medycynie. Wirusy w leczeniu hemofilii

Siedmiu osobom chorym na hemofilię A podano zmodyfikowanego genetycznie wirusa AAV5 zawierającego gen czynnika VIII. Jest to czynnik niezbędny do prawidłowego krzepnięcia krwi, który nie jest produkowany przez osoby chore na hemofilię z powodu mutacji i braku prawidłowego genu. Wirus został wyposażony w brakujący gen i wbudował go w materiał genetyczny chorych. Po roku sześć z tych osób wytwarza brakujące białko (czynnik VIII) w prawidłowej ilości, co praktycznie świadczy o wyleczeniu (przynajmniej chwilowym) z hemofilii.

Nie stwierdzono działań ubocznych terapii genetycznej, co nie pozwala jednak póki co wnioskować o jej bezpieczeństwie.

Komentarz

Hemofilia jest chorobą, w której brak czynnika krzepnięcia krwi doprowadza do częstych, poważnych, czasem wręcz zagrażających życiu krwawień. Osoby chore są skazane na regularne wlewy dożylne brakującego czynnika krzepnięcia, co oczywiście nie jest ani przyjemne, ani tanie. Mamy do czynienia z postępem nauki, który wykorzystuje wirusy do „wstrzyknięcia” dodatkowego genu do organizmu.

Konsekwencje zdrowotne są z jednej strony oczywiste (możliwość wyleczenia z niektórych przynajmniej chorób genetycznych), z drugiej rodzą się pytania o bezpieczeństwo właśnie. I o tym, jak takie wirusy mogą zostać wykorzystane. Za ich pomocą można w teorii wprowadzać dowolne geny i próbować manipulować nie tylko zdrowiem, ale i chorobą. Również te geny, których istnienia w genomie wirusa twórcy transferu nie muszą być świadomi.

Andrzej Balcerzak

Źródło

AAV5–Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. Savita Rangarajan, M.B., B.S., Liron Walsh, M.D., Will Lester, M.B., Ch.B., Ph.D., David Perry, M.D., Ph.D., Bella Madan, M.D., Michael Laffan, D.M., Hua Yu, Ph.D., Christian Vettermann, Ph.D., Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D., Wing Y. Wong, M.D., and K. John Pasi, M.B., Ch.B., Ph.D. NEJM December 9, 2017